Publié le 09 sep 2019
Maladie de Huntington : l'HTTRx bientôt en phase III
Tabrizi SJ et al. N Engl J Med 2019 ; 380 : 2307-16.
Un essai randomisé de type 1-2 a mené à double insu contre placebo avec des doses multiples et croissantes de HTTRx (oligonucléotide antisens conçu pour inhiber le mARN associé au gène HTT) administrées en intrathécale a initialement inclus 46 patients atteints d’une maladie de Huntington à un...
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